对儿童身高发育的日益重视，使生长激素成为近年来“家长圈”的热门话题。“孩子骨骺接近闭合，还能长高吗？”“不想让孩子因身高自卑”……社交平台上，相关科普视频热度不减，家长经验分享层出不穷。近日，长效生长激素产品被同时纳入国家基本医保目录和商保创新药目录初审名单，生长激素话题再度引发关注。

生长激素是由垂体前叶分泌的一种肽类激素，能促进骨骼生长、蛋白质合成，并调节脂肪和矿物质代谢，国内外多年临床应用，已证实其用于特定适应症的有效性和安全性。目前，市面上生长激素主要有粉针、水针和长效三类剂型。本次纳入初审名单的长效剂型，其最大优势在于将注射频率从每日一次降至每周一次，显著提高了治疗的便捷性和患者长期坚持治疗（依从性）的可能性。

目前，生长激素获批的适应症包括儿童生长激素缺乏症（GHD，俗称矮小症）、特发性矮小（ISS）、Turner综合征（X染色体缺失疾病）、Noonan综合征、Prader-Willi综合等12种。其中，ISS为最大适应症，发病率约为2-3%。按儿童2.4亿测算，全国患病人数约700万；而GHD平均发病率约1/8000，患病人数仅3万人左右，年增长1000-2000人。

GHD作为罕见病类型中相对常见且明确需规范治疗的疾病，已纳入国家卫健委《罕见病目录》。短效生长激素是国家医保乙类目录产品，明确限定报销仅适用于GHD，多地普遍将其纳入门诊慢特目录。报销须遵循：身高≤-2SD、激发试验峰值＜7-10μg/L、临床确诊GHD。此前短效生长激素已纳入广东联盟等省份集采，报销比例因地制宜，既守牢基金安全，也精准保障病理性矮小患儿的用药可及。

市场高速发展需警惕潜在风险

在儿童综合健康议题持续受到关注、生长发育知识普及率提高的背景下，家长对身高的管理意识同步增强。同时，伴随着技术迭代和临床案例积累，生长激素疗效和安全性信息更明确，公众对该治疗方案的认知和接受度随之提升，推动市场进一步扩容。根据弗若斯特沙利文（Frost & Sullivan）2023年报告预测，到2030年，中国生长激素市场规模将增长至286亿元人民币，年复合增长率达13.7%。

然而，高速发展需警惕潜在风险。现行指南一般将激发试验GH峰值≤7–10 μg/L作为GH诊断的核心指标之一，但该标准受诊断人员、诊断条件、激发实验结果等变量影响，尚无统一的“金标准”，容易误诊，存在相当比例被诊断为GHD的患者实际为ISS患者。NIH一则研究报道显示，韩国 55 例回顾性研究中，GHD 与 ISS 的用药剂量、身高获益无显著差异，提示二者在临床上极易混淆。2024年米内网行业调研报告指出，2023 年国内 rhGH 总销售额约 110 亿元，对应使用生长激素患者治疗人数 42–48 万；其中 35 %–40 % 被标注为 GHD，也就是说GHD在治疗人群大约15万，远高于GHD实际患病总人数，增加医保基金不合理支出风险。

经模型测算，假设现行支付标准及退出率保持不变、人均年费用4万元情景下，在长效剂型依从性优势及国谈可及性提升的共同作用下，若完全沿用现行医保支付范围与管理口径，参考既往国谈同类品种放量曲线，报销人群规模或将增至40万人左右，对应医保基金额度将大幅增加。

如何防止 GHD 诊断扩大化倾向，确保医保资金安全，对改善型需求实施精细化管理，建立科学、透明、可持续的临床与支付路径，已成为推动行业良性发展的关键议题。

破局之道：科学分层，精准支付是关键

国家医保局官方文件反复强调，医保坚持“保基本”定位，聚焦保障重大疾病、慢性病等威胁生命健康的基本医疗需求（如恶性肿瘤、心脑血管疾病、糖尿病），并明确将“增强性功能、治疗脱发、减肥、美容等作用的药品”排除在目录之外。这或为生长激素等具有双重属性（治疗与改善）的药品的医保定位提供了政策框架。

业内专家强调，解决此类问题关键在于：科学界定基本医疗需求与改善型消费医疗需求，并加快构建多层次医疗保障体系，完善以基本医疗保险为主体、医疗救助托底，补充医疗保险、商业健康保险、慈善医疗互助协同发展医保体系格局。

针对部分兼具治疗与改善双重属性的药品，可通过慈善医疗、医疗救助等方式优先满足刚性需求，同时以商业保险覆盖改善型需求。通过精准匹配多层次支付渠道，既保障基本医保资金高效配置于最紧迫的健康需求，防范因边界模糊产生的基金使用风险。此举不仅推动医疗体系现代化转型，也契合医保体系可持续发展的内在要求，对规范市场秩序、引导行业高质量发展具有深远意义。

参考文献：

1.Lee JY, Kim JH, Kim YM, et al. Differences in Response to Recombinant Growth Hormone Therapy on Height Gain in Patients with Idiopathic Short Stature vs. Patients with Growth Hormone Deficiency. Medicine. 2024;103(25):e39113. doi:10.1097/MD.0000000000039113

2.米内网. 2024医药行业报告：长效剂型生长激素快速放量，产品出海未来可期[EB/OL]. 烽火研报, 2024-07-18. https://www.fhyanbao.com/article/CSMQy5vP

3.Frost & Sullivan. China Recombinant Human Growth Hormone Market Research Report 2023. 2023.

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